2025年全球医学发展成果瞩目，“医学界” 评选出年度 “十大临床突破”，它们既凝聚科研人员的创新探索，更以革命性进展为人类健康注入新希望。
“医学界”编辑部
即将过去的2025年，是前沿医学突破集中爆发的一年。
长期以来，“医学界”致力于追踪、传递并记录那些足以重塑人类健康的重大创新。今年，我们目睹了身患致命遗传病的婴儿摆脱了基因枷锁，见证、自身免疫性疾病等人类常见病得以逆转，还有部分慢病患者告别每日服药，癌症患者的无病生存期越来越长……
这些曾经看似遥不可及的医学突破，以实验室中一篇篇晦涩的论文为起点，历经无数医生、科研工作者数年如一日的探索，最终以惊人的速度在2025年走向临床，开启了崭新的时代。
新年来临之际，“医学界”编辑部特别遴选出“2025年度十大临床突破”。从中我们能清晰地看到，中国在医疗创新领域成果显著，尤其在细胞与基因治疗、再生医学等生物医学前沿，已逐步实现全球领跑。
过去的一年，当“医学界”继续坚定地致力于循证医学专业主义之路时，我们有幸再度见证了医学领域令人难以置信的进步，也相信它们将持续塑造着人类医学的未来。
以下为“十大临床突破”（按时间顺序）：
中国医生将基因编辑猪肝植入人体
肿瘤疫苗硬刚“之王”
定制基因编辑疗法治疗婴儿遗传病
干细胞疗法成功治疗帕金森病
长效降脂的新时代
无须免疫抑制的胰岛移植治疗1型糖尿病
全球唯一可降解房间隔缺损封堵器
CAR-NK疗法治疗红斑狼疮
中国团队破解“外科打结”难题
疱疹疫苗提供全方位保护
1
中国医生将基因编辑猪肝植入人体
2025年1月7日，空军军医大学西京医院窦科峰院士团队宣布，成功将一只基因编辑猪的肝脏，原位植入脑死亡患者体内。术中开放血流后，猪肝随即产生胆汁，替代人体肝脏发挥了正常生理功能。
西京医院肝胆外科窦科峰院士、杨诏旭副教授等为受体移植猪肝
迄今，全球已完成20余例异种大器官人体移植，此前主要集中在心脏和肾脏，中美两国形成“双强并跑”格局。而西京医院此次完成的全球首例人体原位猪全肝移植，为猪肝作为急性肝衰竭过渡治疗等提供了重要的理论依据，轰动国际学界。
移植后的生存纪录也不断被刷新。今年10月23日，美国团队创下异种猪肾在人体内工作271天的全球最长纪录。1个月后，西京医院完成的亚洲首例异种肾移植患者，也摘除了移植猪肾，以261天时长成为全球第二。
器官移植的最大障碍是器官短缺。全球每年约有200万人需要器官移植，但只有不到10%的需求能得到满足，无数人在等待中死去。学界希望猪器官能成为一种“标准化的商品”，让需要器官移植的患者第一时间得到治疗。
这或许不再遥远。2025年11月3日，美国宣布完成首例猪肾人体移植的临床试验，标志该技术正式从“同情用药”走向“规模化临床试验”。有学者分析，5年内，猪肾移植或将成为一项常规移植手术。
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2
18个月无复发，
肿瘤疫苗硬刚“癌症之王”
2025年2月19日，《自然》发文，在经手术切除的胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，个体化mRNA肿瘤疫苗BNT122持续降低了肿瘤复发风险。
胰腺癌侵袭性强，预后差，平均5年生存率不到10%，被称为“癌症之王”。PDAC约占胰腺癌的80%，5年生存率仅为7.2%~9%。即使能手术，超过六成患者在根治性切除后的12个月内，将出现局部或全身复发。
BNT122是一种个性化的新生抗原疫苗，为患者实时定制。治疗从肿瘤活检开始，通过基因测序锁定癌细胞的独特突变，进而筛选出最能激发免疫攻击的靶点，并据此生产mRNA疫苗，引导患者自身的免疫系统精准消灭肿瘤。
试验结果显示，8位对疫苗产生免疫应答的术后患者，治疗后18个月内肿瘤无法复发。随访3.2年时仍有6位未复发，中位无复发生存期（RFS）尚未达到。T细胞免疫应答强烈，部分T细胞寿命预计超过10年，意味着疫苗能提供长期保护。
不仅仅是BNT122，2025年，肿瘤疫苗研发进入快车道，国内外多款基于mRNA技术的肿瘤疫苗，在不同癌种治疗研究中崭露头角。尤其是在一些传统认为免疫治疗很难奏效的“冷肿瘤”，如胰腺癌、卵巢癌中，疫苗打开了全新治疗思路。
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3
定制基因编辑疗法治疗婴儿遗传病
2025年2月25日，全球首个定制化体内碱基编辑疗法完成首次临床应用，成功挽救1名6月龄男婴。《新英格兰医学杂志》发文称，这为罕见遗传病的个体化精准治疗开辟新路径。
患儿KJ Muldoon在出生后不久即确诊氨基甲酰磷酸合成酶1型（CPS1）缺乏症，传统治疗方案需严格限制蛋白饮食，甚至肝移植，婴儿期死亡率达50%。
多国科学家团队为他迅速集结，专门定制出新一代基因编辑技术——碱基编辑器，修复基因、挽救生命。
从启动研发到成功治疗，全过程仅耗时6个月，一举创下基因疗法开发速度的全球纪录，展现了在面对紧迫临床需求时，多国科学家团队突破地域、流程等限制的高效协同，将前沿技术快速转化为挽救生命的现实方案。
该技术要实现广泛应用仍面临诸多挑战，包括进一步提高基因编辑效率、确保持久和可控的基因表达、控制成本等。但此次案例以前所未有的速度，验证了为危重遗传病快速开发定制化基因疗法的可行性，为新生儿遗传病救治提供全新思路。
目前，美国已启动两个新的研究项目，推动精准的基因治疗。美国卫生与公众服务部称，目标是从“帮助拯救KJ一个婴儿，发展到挽救成千上万的孩子”。
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4
干细胞疗法成功治疗帕金森病
2025年4月16日，《自然》发布日本京都大学医院团队“干细胞治疗帕金森病”的两年随访结果，6名患者中有4人停药期的运动功能改善，5人用药期间改善，均未出现严重的不良事件。
京都大学医院召开成果新闻发布会
这是全球首次尝试用基于诱导多能干细胞（iPSC)的移植疗法，来治疗帕金森病患者。统计数据显示，全球有多达800万帕金森病患者，他们无法被治愈，长期服药能部分缓解症状，但无法阻止疾病发展，患者最终将失去行动能力，瘫痪在床。
干细胞再生移植疗法或将改变这一切。2006年，京都大学山中伸弥教授全球首次创造出iPSC，并因此荣获2012年诺贝尔奖。iPSC具有无限增殖的特性，能分化成生物体所有的功能细胞类型，其中就包括治愈帕金森病的关键——多巴胺能神经元细胞。
在我国，今年4月初，上海瑞金医院刘军教授团队首次通过类似技术路径，临床试验中使一位罹患帕金森病14年的患者恢复运动功能。10月，全球首例“功能性治愈”的早发型帕金森病（EOPD）患者出现在安徽省立医院，由副院长施炯教授带队完成治疗。
全球范围内，还有众多团队正在推动干细胞的帕金森病治愈研究，十余项临床试验同步开展，另有百余项试验尝试攻克糖尿病、眼病、心力衰竭等，或许有朝一日，人类将看到这些疾病的终结。
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5
长效降脂新时代
2025年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准长效降脂疗法英克司兰（Inclisiran）的适应证拓展，无需联用其他药物，每年注射两针，即可用于降低高脂血症患者的血脂水平。
数据显示，我国有3.3亿心血管病患者，每年造成458万人死亡。过去几十年来，尽管降血脂领域进展飞速，可对于高脂血症患者，每日服用他汀类药物仍是不可或缺的治疗方案，是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）防治的基石。
英克司兰（Inclisiran）则属于小干扰RNA（siRNA）药物，能通过基因沉默效应，强效降低胆固醇（LDL-C)水平，效果持续半年，于2021年8月获批，但使用前提仍是患者已尝试过他汀治疗。
直到今年5月，新发布的III期临床研究显示，直接单药使用英克司兰（Inclisiran），降脂效果与他汀相似。进而获批的新适应证，意味着患者不再需要每日服用他汀，极大提升了规范治疗率，全球指南或将就此改写。
需要注意的是，目前英克司兰（Inclisiran）单药治疗的心血管终点事件结果尚未出炉，同时年治疗费用最高超出他汀百倍，可及性受限。但无论如何，英克司兰（Inclisiran）是一个风向标，随着小核酸、基因药物的出现，“一针管半年”，甚至“终身治愈”的慢病治疗模式正在逐渐成为现实。
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6
无须免疫抑制的胰岛移植治疗1型糖尿病
2025年8月4日，瑞典乌普萨拉大学等机构研究人员在《新英格兰医学杂志》发布重磅研究，全球首次运用基因编辑改造的异体胰岛β细胞，成功治疗了一位37年病史的1型糖尿病患者。
全球1型糖尿病患者数约为920万，唯一“治愈”手段是从捐献者胰腺中提取胰岛组织进行移植。但移植后，患者仍要终身用药，接受抗免疫排斥治疗，免疫抑制剂的细胞毒性也是一大风险。
为此，研究人员开发了一种全新的基因编辑胰岛移植疗法——UP421，他们敲除了供体胰岛细胞的免疫排斥相关基因、增强免疫逃逸蛋白。
治疗后12周的结果显示，在不使用免疫抑制剂的情况下，患者的“新胰岛”依旧逃避了免疫攻击，持续分泌胰岛素，效果在半年内得以维持。
几十年来，实现异体移植后的免疫耐受，被视作是糖尿病，乃至整个器官移植领域的圣杯。器官移植能挽救患者生命，但只有彻底解决移植后面临的排斥反应，才能算真正意义上让患者回归正常生活。
目前，UP421正计划进一步推进临床试验，目标是让患者无需终身接受医疗管理，即可实现稳定的血糖控制。国际青少年糖尿病研究基金会负责人称，回望百年来糖尿病治疗的发展，“糖尿病治疗的范式转变应该到来了。”
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7
全球唯一可降解的房间隔缺损封堵器
10月23日，《美国医学会杂志》（
JAMA）发布云南省阜外心血管病医院 / 昆明医科大学附属心血管病医院研究，由我国团队自主研发、全球首款生物可降解房间隔缺损（ ASD ）封堵器问世，不但能安全有效地关闭缺损，还能在植入两年内完全降解，并诱导自身组织再生。
ASD是最常见的先心病类型之一。过去20余年，经导管介入封堵以微创优势成为首选疗法。但患者体内会因此永久存留金属封堵器，远期可能出现心律失常、血栓风险、未来左心房入路受阻等并发症。
让封堵器实现体内自然降解，是全球心血管介入领域追逐的圣杯。我国科学家一举突破了可降解材料在放射线下不显影等难题，创新开发的“无辐射经皮介入技术”，实现可降解封堵器毫米级精准定位植入。
这也是
JAMA创刊近 150 年来，首次刊发中国原创医疗器械相关研究。它证明中国在高端医疗装备领域，成功打通从基础材料研发、到器械工程转化、再到严谨临床验证的完整创新链条，具备了下一代介入疗法“中国定义”的能力。
国际评审专家称，这是“自美国Amplatzer金属封堵器问世近30年来，该领域最具里程碑意义的突破”。
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8
治疗红斑狼疮，
CAR-NK疗法破局
2025年11月13日，上海长海医院风湿免疫科团队在《柳叶刀》发布重磅研究，全球首次系统性地运用CAR-NK（嵌合抗原受体NK细胞）疗法，成功治疗了数十名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者。
长海医院风湿免疫科团队与患者合影
目前，全球约有800万名SLE患者，疾病会对各器官、系统造成严重损伤，造成长期的疲劳、皮疹、疼痛，甚至危及生命。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法让人类首次看到了治愈SLE的希望，但其治疗费用高，同时存在细胞因子风暴、感染等风险。
长海医院赵东宝、高洁团队则率先关注到CAR-NK疗法，它能从根源上清除患者体内致病的浆细胞，虽杀伤能力较CAR-T疗法相对温和，但安全性可控，同时能提前量产，有望将费用下降至自体CAR-T的十分之一。
研究显示，治疗后6个月，所有患者病情均得到控制，13名患者维持在低疾病活动状态，10名患者实现完全临床缓解。随访超过1年的9名患者中，6人实现完全缓解或疾病低活动度，无一例复发。
《柳叶刀》随刊评论称：“这标志CAR细胞疗法在自身免疫病转化领域，迈出了重要一步。”诚然，目前研究还面临着随访时间短、个性化用药方案不明，以及一系列技术细节上的挑战。但无论如何，随着细胞疗法出现，实现SLE等自身免疫疾病的治愈似乎不再遥不可及。
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中国院士团队破解“外科打结”难题
2025年11月27日，浙江大学交叉力学中心杨卫院士团队，联合浙江大学医学院附属邵逸夫医院蔡秀军院士团队共同在《自然》发表论文，创新性地提出了“Sliputure”——活结智能缝线，并成功将其应用于外科缝合。
《自然》封面报道
在外科手术中，缝合伤口所打的“外科结”是一个死结，一旦打牢便很难调整。通常而言，结打得过松，伤口可能开裂；结打得太紧，又可能造成局部血供受阻，导致组织缺血坏死。
为解决这一临床难题，此前学界的主流思路，是设计精密的电子力传感器和反馈系统。而浙大的院士团队出人意料地“化繁为简”，超脱出“追逐高精尖科技”的解题思路，将破局目光瞄向传统的力学层面。
通过力学、医学、数学、材料、机械等多个不同学科的跨学科合作，团队设计出带有一个活结、可编码和传递“刚好力度”的缝线。手术中，当医生或机器人拉紧缝线打死结，活结随之自然解开时，力度刚好预示着死结打结完毕。
目前，这项技术让缺乏经验的年轻外科医生，缝合精确度提升了121%，媲美经验丰富的高年资专家。《自然》以封面报道的形式刊登了这一堪称“四两拨千斤”式的创新，跨学科团队用充满智慧的“传统方法”，解决了一个现代高科技都未能完美破解的难题。
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疱疹疫苗提供全方位保护
2025年12月11日，《细胞》发布带状疱疹疫苗重磅研究成果，表明其能显著降低轻度认知障碍的发生风险，减缓疾病进程，降低痴呆导致的死亡风险。今年早些时候，《自然》《美国医学会杂志》《自然·医学》等也发布了类似结果。
此外，5月《欧洲心脏杂志》、2025年欧洲心脏病学会年会的研究，则全面评估疱疹疫苗接种与心血管事件的关联。其中一项百万人分析表明，接种疱疹疫苗能使心血管病总体风险降低23%，保护效果可持续8年之久。
今年被称为疱疹疫苗研究的“丰收年”。一系列研究提出革命性启示，将慢病预防思路引向全新、充满潜力的“感染与免疫”领域，为未来的心脑血管疾病预防，提出免疫干预等安全性好、成本效益高的新路径。
带状疱疹、痴呆、心血管病发病率都会随年龄增长而显著上升。目前，我国约有3.3亿心血管疾病患者，超1699万例痴呆症患者，50岁及以上人群每年新发带状疱疹约156万例，1/3的人一生中会得带状疱疹。若能证实疱疹疫苗的多维获益，受益人群不可估量。
来源：医学界
校对：蔡 菜
运营：王奥雅
责编：汪 航
撰文：凌骏、燕小六
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